Leczenie zespołu Huntera

Leczenie zespołu Huntera – enzymatyczna terapia zastępcza 

Główną opcją terapeutyczną w chorobie Huntera jest podawanie pacjentom enzymu otrzymanego metodami biotechnologicznymi, aby uzupełnić niedobór naturalnej sulfatazy iduronianu. Pozwala to łagodzić objawy i spowalnia postęp choroby. Taka metoda nazywa się enzymatyczną terapią zastępczą i jest obecnie złotym standardem leczenia lizosomalnych chorób spichrzeniowych. W opracowaniu są również terapie genowe tej choroby.⁵  
 

Leki stosowane w chorobie Huntera 

W Polsce leczenie chorych na zespół Huntera jest refundowane przez NFZ w ramach programu lekowego B.25. Preparat stosowany do enzymatycznej terapii zastępczej to rekombinowana sulfataza iduronianu, inaczej idursulfaza^6,7.Lek jest podawany dożylnie, a cały proces leczenia musi być ściśle nadzorowany przez specjalistę w dziedzinie leczenia mukopolisacharydoz. 
 

Leczenie uzupełniające w zespole Huntera 

Ponieważ objawy zespołu Huntera są różnorodne, pacjenci z tą chorobą muszą pozostawać pod stałą kontrolą lekarzy wielu specjalności – pediatrów, neurologów, kardiologów, internistów, laryngologów, specjalistów rehabilitacji itd. W Polsce działa Stowarzyszenie Chorych na Mukopolisacharydozę (MPS) i Choroby Rzadkie⁸, które wspomaga pacjentów i ich rodziny w uzyskaniu właściwej opieki medycznej, a także umożliwia tworzenie grup wzajemnej pomocy.