Informacja o leku Adzynma 
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8 ChPL.
Nazwa produktu leczniczego i nazwa powszechnie stosowana: ADZYNMA 500 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań; ADZYNMA 1 500 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań; rADAMTS13. Skład jakościowy i ilościowy: ADZYNMA 500 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Każda fiolka z proszkiem zawiera nominalnie 500 jednostek międzynarodowych (IU) aktywności rADAMTS13*, co zmierzono pod względem siły działania.Po rekonstytucji w dostarczonych 5 ml rozpuszczalnika roztwór ma moc około 100 IU/ml. ADZYNMA 1 500 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Każda fiolka z proszkiem zawiera nominalnie 1 500 IU aktywności rADAMTS13*, co zmierzono pod względem siły działania. Po rekonstytucji w dostarczonych 5 ml rozpuszczalnika roztwór ma moc około 300 IU/ml.* Produkt leczniczy ADZYNMA jest oczyszczonym biwariantnym ludzkim rekombinantem "dezintegryny i metaloproteinazy z motywami trombospondyny 13" (rADAMTS13) ulegającym ekspresji w komórkach jajnika chomika chińskiego (CHO) przy użyciu technologii rekombinacji DNA (mieszanina natywnego rADAMTS13 Q23 i wariantu rADAMTS13 R23 z kontrolowanym zakresem stosunku dwóch wariantów), określanej jako rADAMTS13.Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1 ChPL.
Postać farmaceutyczna: Proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Biały liofilizowany proszek. Rozpuszczalnik jest przezroczystym i bezbarwnym roztworem. Po rekonstytucji roztwór ma pH 6,7‑7,3 i osmolalność nie niższą niż 240 mOsmol/kg. Wskazania do stosowania: ADZYNMA jest produktem leczniczym do enzymatycznej terapii zastępczej (ang. ERT), wskazanym w leczeniu niedoboru ADAMTS13 u dzieci i pacjentów dorosłych z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP). Produkt leczniczy ADZYNMA może być stosowany we wszystkich grupach wiekowych. Dawkowanie i sposób podawania: Leczenie produktem leczniczym ADZYNMA należy rozpoczynać pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z zaburzeniami hematologicznymi. Dawkowanie: Profilaktyczna enzymatyczna terapia zastępcza: 40 IU/kg masy ciała raz na dwa tygodnie; Częstotliwość profilaktycznego dawkowania można dostosować do 40 IU/kg masy ciała raz w tygodniu, w oparciu o odpowiedź kliniczną (patrz ChPL punkty 5.1 i 5.2). Enzymatyczna terapia zastępcza na żądanie (ang. on-demand) w przypadku ostrych epizodów TTP: W przypadku ostrego epizodu zakrzepowej plamicy małopłytkowej (TTP) zalecana dawka produktu leczniczego ADZYNMA w leczeniu ostrych epizodów TTP jest następująca: 40 IU/kg masy ciała w dniu pierwszym.; 20 IU/kg masy ciała w dniu drugim.; 15 IU/kg masy ciała, począwszy od dnia trzeciego, raz na dobę, przez dwa dni od ustąpienia ostrego zdarzenia (patrz ChPL punkt 5.1) Szczególne grupy pacjentów: Osoby w podeszłym wieku: Dostępne są ograniczone dane dotyczące stosowania produktu leczniczego ADZYNMA u pacjentów w wieku powyżej 65 lat. Na podstawie wyników analizy farmakokinetyki populacyjnej nie stwierdzono konieczności dostosowania dawki u pacjentów w podeszłym wieku (patrz punkt 5.2). Zaburzenia czynności nerek: Z uwagi na to, że rADAMTS13 jest rekombinowanym białkiem o dużej masie cząsteczkowej, nie jest wydalany przez nerki i nie jest konieczne dostosowanie dawki u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek (patrz punkt 5.2). Zaburzenia czynności wątroby: Z uwagi na to, że rADAMTS13 jest rekombinowanym białkiem o dużej masie cząsteczkowej, jest usuwany na drodze katabolizmu (a nie metabolizmu w wątrobie) i nie jest konieczne dostosowywanie dawki u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby (patrz punkt 5.2). Dzieci i młodzież: Zalecany schemat dawkowania w oparciu o masę ciała u dzieci i młodzieży jest taki sam jak u dorosłych. Na podstawie wyników analizy farmakokinetyki populacyjnej u niemowląt o masie ciała < 10 kg może być większe prawdopodobieństwo, że będzie konieczne dostosowanie częstości dawkowania, z co dwa tygodnie do dawkowania raz w tygodniu (patrz ChPL punkt 5.2). Sposób podawania: Do podania dożylnego wyłącznie po rekonstytucji. ADZYNMA 500 IU i ADZYNMA 1 500 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań podaje się z natężeniem przepływu od 2 do 4 ml na minutę. Podawanie produktu leczniczego w warunkach domowych lub samodzielne: Podawanie produktu leczniczego w warunkach domowych lub samodzielne pod nadzorem fachowego personelu medycznego można rozważyć u pacjentów, którzy dobrze tolerują wstrzyknięcia. Decyzję o podawaniu u pacjenta produktu leczniczego w warunkach domowych lub samodzielnym podawaniu należy podjąć po zapoznaniu się z oceną i zaleceniami lekarza prowadzącego. Lekarz prowadzący i (lub) pielęgniarka powinni przeprowadzić odpowiednie szkolenie pacjenta i (lub) opiekuna przed rozpoczęciem podawania produktu leczniczego w warunkach domowych lub podawania samodzielnego. Dawka i szybkość podawania powinny pozostać w warunkach domowych niezmienne i nie można ich zmieniać bez konsultacji z lekarzem prowadzącym. Jeżeli podczas podawania produktu leczniczego w domu u pacjenta wystąpią wczesne objawy nadwrażliwości, należy natychmiast przerwać podawanie i rozpocząć odpowiednie leczenie (patrz ChPL punkt 4.4). Kolejne wstrzyknięcia należy wykonać w warunkach klinicznych. Lekarz prowadzący powinien ściśle monitorować leczenie. Instrukcja dotycząca rekonstytucji produktu leczniczego przed podaniem, patrz ChPL punkt 6.6. Przeciwwskazania: Zagrażająca życiu nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1 ChPL. Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania: Identyfikowalność: W celu poprawienia identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych należy czytelnie zapisać nazwę i numer serii podawanego produktu. Reakcje nadwrażliwości: Może wystąpić nadwrażliwość typu alergicznego, w tym reakcje anafilaktyczne. Należy poinformować pacjentów o wczesnych objawach reakcji nadwrażliwości, w tym między innymi tachykardii, ucisku w klatce piersiowej, świszczącym oddechu i (lub) ostrej niewydolności oddechowej, niedociśnieniu, pokrzywce uogólnionej, świądzie, nieżycie nosa i spojówek, obrzęku naczynioruchowym, letargu, nudnościach, wymiotach, parestezjach, niepokoju i mogących prowadzić do wstrząsu anafilaktycznego. W przypadku wystąpienia przedmiotowych i podmiotowych objawów ciężkich reakcji alergicznych należy natychmiast przerwać podawanie tego produktu leczniczego i zapewnić odpowiednie leczenie wspomagające. Immunogenność: Podobnie jak w przypadku wszystkich białek terapeutycznych, istnieje potencjał wystąpienia immunogenności. Po leczeniu produktem leczniczym ADZYNMA u pacjentów mogą wytworzyć się przeciwciała przeciwko rADAMTS13, co może potencjalnie skutkować zmniejszoną odpowiedzią na rADAMTS13 (patrz ChPL punkt 5.1). Jeżeli podejrzewa się obecność przeciwciał i brak jest skuteczności, należy rozważyć inne strategie terapeutyczne. Zawartość sodu: Ten produkt leczniczy zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na ml, to znaczy produkt leczniczy uznaje się za „wolny od sodu”.
Działania niepożądane: Podsumowanie profilu bezpieczeństwa: Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi w badaniach klinicznych były ból głowy (31,5%), biegunka (17,8%), zawroty głowy (16,4%), zakażenie górnych dróg oddechowych (15,1%), nudności (13,7%) i migrena (11%). Tabelaryczne zestawienie działań niepożądanych. Działania niepożądane produktu leczniczego (ADRs ang. adverse drug reactions) wymieniono w Tabeli 1. Poniżej znajduje się lista działań niepożądanych uwzględniająca klasyfikację układów i narządów według MedDRA oraz częstość występowania. Częstość występowania definiuje się następująco: bardzo często (≥ 1/10); często (≥ 1/100 do < 1/10); niezbyt często (≥ 1/1 000 do < 1/100); rzadko (≥ 1/10 000 do < 1/1 000); bardzo rzadko (< 1/10 000); nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych). W obrębie każdej klasy układów i narządów (ang. System Organ Class, SOC) działania niepożądane przedstawiono w kolejności malejącej częstości. W obrębie każdej grupy częstości występowania działania niepożądane przedstawiono w kolejności malejącego stopnia ciężkości. Tabela 1: Działania niepożądane zgłaszane u pacjentów leczonych produktem leczniczym ADZYNMA
Klasyfikacja układów i narządów MedDRA (SOC) | Działanie niepożądane według preferowanego terminu (PT) | Kategoria częstości występowania według zagadnienia |
Zakażenia i zarażenia pasożytnicze | Zakażenia górnych dróg oddechowych | Bardzo często |
Zaburzenia krwi i układu chłonnego | Nadpłytkowość | Często |
Zaburzenia układu nerwowego | Ból głowy | Bardzo często |
Zawroty głowy | Bardzo często |
Migrena | Bardzo często |
Senność | Często |
Zaburzenia żołądka i jelit | Biegunka | Bardzo często |
Nudności | Bardzo często |
Zaparcia | Często |
Wzdęcia | Często |
Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania | Astenia | Często |
Uczucie gorąca | Często |
Badania diagnostyczne | Aktywność ADAMTS13 nieprawidłowa | Często |
Dzieci i młodzież: Dane z kontrolowanych badań produktu ADZYNMA u dzieci i młodzieży są ograniczone. Ocena bezpieczeństwa stosowania u dzieci i młodzieży opiera się na danych dotyczących bezpieczeństwa z jednego badania klinicznego fazy 3, porównującego produkt leczniczy ADZYNMA z terapiami opartymi na osoczu (świeżo mrożone osocze [FFP], pula osocza traktowanego rozpuszczalnikiem/detergentem [S/D] lub koncentraty czynnika VIII zawierające czynnik von Willebranda [FVIII-VWF], zgodnie z przydziałem dokonanym przez badacza) i jednego badania fazy 3b. Do badań włączono – w liczbie 20 i 1 odpowiednio do kohort leczenia profilaktycznego i kohort leczenia na żądanie – dzieci i młodzież w wieku od 2 do 17 lat. Ogólnie profil bezpieczeństwa u tych dzieci i młodzieży był podobny do profilu obserwowanego w populacji osób dorosłych. Jeden noworodek w wieku 36 godzin był leczony produktem leczniczym ADZYNMA w ramach eksperymentalnego leczenia ze wskazań humanitarnych i po 2 latach leczenia profilaktycznego nie zgłoszono żadnych zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa ani immunogenności. Zakłada się, że częstość, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych u dzieci będą takie same jak u dorosłych. Zgłaszanie podejrzewanych działań niepożądanych. Po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu istotne jest zgłaszanie podejrzewanych działań niepożądanych. Umożliwia to nieprzerwane monitorowanie stosunku korzyści do ryzyka stosowania produktu leczniczego. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane za pośrednictwem Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181C, PL-02 222 Warszawa,
Tel.: + 48 22 49 21 301, Faks: + 48 22 49 21 309, Strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl Działania niepożądane można zgłaszać również do przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego na adres: AE.POL@takeda.com. Podmiot odpowiedzialny posiadający pozwolenie na dopuszczenie do obrotu: Takeda Manufacturing Austria AG, Industriestrasse 67, 1221 Wiedeń, Austria, medinfoEMEA@takeda.com. Numer pozwolenia na dopuszczenie do obrotu: EU/1/24/1837/001-002 wydane przez Komisję Europejską. Kategoria dostępności: Produkt leczniczy wydawany na receptę do zastrzeżonego stosowania. Odpłatność: Leczenie finansowane w całości ze środków publicznych w ramach programu lekowego B.164. LECZENIE PACJENTÓW Z ZAKRZEPOWĄ PLAMICĄ MAŁOPŁYTKOWĄ (ICD-10:M31.1). Obwieszczenie Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 stycznia 2026.
Informacja o leku opracowana na podstawie ChPL zatwierdzonej: 01.08.2024
Informacji udziela: Takeda Pharma sp. z o.o., ul. Prosta 68, 00‑838 Warszawa, tel.: +48 22 608 13 00. Szczegółowe informacje o tym produkcie leczniczym są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu.
